Ватикан представил революционную терапию для детей с аутоиммунными заболеваниями

В Ватикане проведено исследование, в котором приняли участие 8 пациентов в возрасте от 5 до 17 лет, страдающих тяжелыми аутоиммунными заболеваниями: системной красной волчанкой, дерматомиозитом и ювенильной системной склеродермией. Во всех случаях заболевания оказались устойчивыми к иммуномодуляторам.

Аутоиммунные заболевания представляют собой агрессию иммунной системы, которая вместо защиты организма от бактерий и вирусов, начинает атаковать здоровые ткани, принимая их за чуждые. Это приводит к воспалительным процессам, затрагивающим все части организма, включая жизненно важные органы, такие как почки, легкие и суставы.

Дети, участвовавшие в исследовании, страдали наиболее тяжелыми формами этих патологий, и принимаемые препараты приносили лишь временный или частичный результат. Экспериментальное лечение заключалось в использовании CAR-T-клеточной терапии, которая предусматривает лабораторную манипуляцию T-лимфоцитами пациента, позволяя им распознавать антиген, ответственный за развитие аутоиммунного заболевания.

Эффективность новой терапии

Уничтожение клеток, ответственных за воспаление, позволяет не только уменьшить симптомы, но и восстановить равновесие иммунной системы, увеличивая шанс на длительную ремиссию без необходимости постоянной терапии.

Как пояснил Франко Локателли, возглавляющий отделение онкогематологии, клеточной и генной терапии в больнице «Бамбино Джезу», этот метод уже подтвердил свою эффективность в лечении лейкемии и лимфомы.

Результаты исследования

• Все восемь пациентов полностью прекратили принимать иммунодепрессанты.
• Все, кроме одного пациента с системной склеродермией, достигли полной клинической ремиссии.
• У детей с системной красной волчанкой отмечено значительное улучшение, в том числе в тяжелых случаях почечной недостаточности.
• У детей с ювенильным дерматомиозитом наблюдается восстановление мышечной силы и снижение кожных проявлений.

После двух лет клинических исследований врачи обнаружили, что результаты сохраняются даже после восстановления В-лимфоцитов, что наводит на мысль о том, что CAR-T-клеточная терапия может полностью перезагрузить иммунную систему.

Что касается безопасности новой терапии, побочные действия были легкими и временными, что делает ее хорошо переносимой даже для пациентов в крайне тяжелом состоянии.